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AABB新闻丨让出血障碍的患者摆脱对输血的依赖——使胎儿血红蛋白增多的新基因疗法

时间：2020-12-10来源：AABB作者：翻译：杨启修 审核：朱自严



 
　　最近在《新英格兰医学杂志》上发表了一项研究的初步结果，两名遗传性出血疾病患者在接受过实验性基因疗法一年后显示出大量的早期胎儿血红蛋白水平并持续增加。这个编号为CTX001（CRISPR Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals）的实验疗法利用以CRISPR-Cas9编辑靶向BCL11A红细胞的自体CD34 +细胞，以特异性的增强作用来重新激活胎儿血红蛋白的产生。
 
　　研究结果分别对一名输血依赖型地中海贫血患者和另一名镰刀状红细胞贫血患者（分别接受CTX001静脉输注）12个月后的临床成果进行了描述。在随访期末，两名患者的骨髓和血液中经编辑的等位基因水平都比较高，分布于全细胞的胎儿血红蛋白含量增加，并且都摆脱了输血依赖。镰刀状红细胞贫血的患者还的血管闭塞性发作也缓解了。作者认为，两个患者的临床病程均支持了CTX001模拟胎儿血红蛋白水平遗传持续性的表型。
 
　　自提交报告以来，研究人员使用CTX001疗法对另外8例患者（6例地中海贫血和2例镰刀状红细胞贫血）进行了治疗，并获得了3个月以上的随访数据。这些患者的初始疗效数据与前述两名患者的研究结果基本一致。但研究人员指出，需要对使用CTX001疗法的其他患者进行更长时间的随访并进行全面的分析，以便更全面地描述这种治疗方法。


　　原文网址：
　　https://www.aabb.org/news-resources/news/article/2020/12/10/new-gene-therapy-may-lead-to-increased-fetal-hemoglobin-transfusion-independence-in-patients-with-bleeding-disorders
 
 
翻译：杨启修
审核：朱自严
 

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