美国食品和药物管理局批准了第一种基因疗法，用于目前正在接受Ⅸ因子预防治疗并有反复严重出血病史的成人血友病B。Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix, CSL Behring)是一种基于腺病毒载体的一次性治疗，通过携带凝血因子Ⅸ基因起作用。该基因在肝脏中表达，产生Ⅸ因子蛋白，从而提高血液中Ⅸ因子的水平，帮助限制出血发生。
研究人员对57名患有严重或中度血友病的成年男性进行了两项研究，以评估该疗法的安全性和有效性。有效性的建立基于男性患者的年度出血率(ABR)的降低。在一项有54名参与者的研究中，受试者的Ⅸ因子活性水平增加，对常规Ⅸ因子替代预防的需求减少，ABR与基线相比降低了54%。
最常见的不良反应包括肝酶升高、头痛、轻度输注相关反应和流感样症状。患者应监测其血液中的不良输注反应和肝酶 (转氨酶) 升高。
本稿件由协会中小血站建设与发展工作委员会提供
编写：朱为刚 校对：邬旭群
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